Tags: трансплантация

DRI. Исследование, которому можно доверять.


Новость нуждается в предварительном комментарии о том, почему я обратил внимание именно на данное исследование. Во-первых, это исследование проводится единственным институтом в области диабета, созданном самими диабетиками, люди его создавшие и работающие в нём, включая руководителя института имеют личную мотивацию для поиска излечения от диабета. Статья об институте имеется в блоге "Лучи надежды". Во-вторых, им единственным удалось решить проблемы связанные "приживаемостью" стволовых клеток, речь об обеспечение клеток кислородом в устройстве о котором я тоже писал - BioHub. В работе со стволовыми клетками они продвинулись дальше многих и поэтому компания Vertex выкупив технологию обратилась именно в DRI. И я верю, что именно они, если их не "придушит" бигфарма? придут первыми к открытию долгосрочной безинсулиновой заместительной терапии с помощью клеточных технологии. Ну и собственно сама новость,

Учёные из Исследовательского института диабета (DRI) при Медицинской школе Миллера Университета Майами и Vertex Pharmaceuticals Incorporated начали клинические испытания VX-880. Это новая экспериментальная клеточная терапия с потенциалом восстановления нормального контроля глюкозы у людей, страдающих от сахарного диабета 1 типа с тяжелой гипогликемией и нарушением гипогликемической чувствительности. Система здравоохранения Университета Майами была первым клиническим центром, задействованным для этого исследования.

Программа получила статус Fast Track (ускорение разрешительных процедур) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), который преполагает ускоренный процесс рассмотрения для лечения неотложных и неудовлетворенных медицинских потребностей. Он будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность инфузии VX-880 у пациентов с диабетом 1 типа (T1D). Чтобы считаться кандидатом в исследование, участники должны иметь клинический анамнез диабета 1 типа не менее пяти лет, быть в возрасте от 18 до 65 лет и иметь несколько эпизодов тяжелой гипогликемии и нарушения чувствительности к гипогликемии за 12 месяцев до испытания.

«Это замечательный период исследований СД 1 типа во всем мире, поскольку данное экспериментальное лечение входит в клиническую практику», - говорит Камилло Рикорди, доктор медицины, профессор хирургии, директор Исследовательского института диабета и Центра трансплантации клеток Медицинской школы Миллера, председатель руководящего комитета клинического исследования VX-880 и главный исследователь клинического центра UHealth. «Клинический опыт с использованием трансплантатов островковых клеток, когда несколько  пациентов живут без инсулина в течение многих лет, является важным доказательством того, что клеточная терапия может быть определяющей для пациентов, живущих с СД1».

Новаторская работа программы началась в лаборатории доктора наук Дуга Мелтона, который разработал  линию продуцирующих инсулин клеток поджелудочной железы, получаемых из стволовых клеток. В 2019 году Vertex приобрела Semma Therapeutics, биотехнологическую компанию, основанную доктором Мелтоном.

Система здравоохранения Университета Майами была первой клинической базой, задействованной для этого исследования, которая теперь также включает Университет Пенсильвании и больницу общего профиля Массачусетса. Три клинических центра открыты для набора пациентов в клиническое исследование, и в этом году будут активированы дополнительные центры. Чтобы узнать больше, посетите сайт clinictrials.gov . Пациенты могут связаться с DRI по поводу клинического испытания по телефону 305-243-5321 или по электронной почте Ане Альварес по адресу axa383@med.miami.edu , доктору Поджиоли по адресу rpoggioli@med.miami.edu или доктору Алехандро по адресу ralejand @ med .miami.edu.

ИСТОЧНИК


 


Замена утраченного: новая клеточная терапия СД I



Токио, Япония. Сахарный диабет I типа (СД1) - это аутоиммунное заболевание, приводящее к необратимой потере инсулин-продуцирующих бета-клеток в поджелудочной железе. В новом исследовании ученые из Токийского университета разработали устройство для долгосрочной трансплантации бета-клеток поджелудочной железы человека, полученных из ИПСК (индуцированных плюрипотентных стволовых клеток -авт.)

СД1 развивается, когда аутоиммунные антитела разрушают бета-клетки поджелудочной железы, отвечающие за выработку инсулина. Инсулин регулирует уровень глюкозы в крови, и при его отсутствии высокие уровни глюкозы в крови медленно повреждают почки, глаза и периферические нервы. Поскольку организм со временем теряет способность вырабатывать инсулин, в настоящее время основным методом лечения СД1 являются инъекции инсулина. Популярная исследовательская задача последнего десятилетия заключалась в том, чтобы найти способы восполнить потерянные бета-клетки с помощью клеточной терапии.

«Клеточная терапия - интересный, но сложный подход к лечению сахарного диабета I типа», - говорит ведущий автор исследования профессор Сёдзи Такеучи. «Проблема возникает из-за сложности создания большого количества человеческих бета-клеток вне тела человека, что очень важно  достижения безопасной и эффективной трансплантации. В этом исследовании мы хотели разработать новую конструкцию, которая позволяет успешно трансплантировать бета-клетки на долгий срок."

Для достижения своей цели исследователи разработали инкапсулированную конструкцию в форме корня лотоса (LENCON) и упаковали ее  бета-клетками поджелудочной железы, полученными из ИПСК человека, которые в свою очередь являются основным источником клеток и позволяют производить любое количество бета-клеток. Необходимость в таком методе инкапсуляции возникает из-за того, что иммунные клетки реципиента могут разрушать недавно пересаженные клетки. Чтобы этого не произошло, исследователи сконструировали трансплантат LENCON миллиметровой толщины. Ранее было показано, что диаметр трансплантата толщиной в миллиметр снижает иммунный ответ организма на инородное тело.

При разработке LENCON возник вопрос, сможет ли он эффективно контролировать уровень глюкозы в крови в долгосрочной перспективе, не вызывая иммунного ответа. Чтобы ответить на этот вопрос, исследователи трансплантировали конструкцию иммунодефицитным и иммунокомпетентным диабетическим мышам. Первый помог исследовать эффективность трансплантата в контроле уровня глюкозы в крови при отсутствии иммунного ответа, в то время как второй подход решал обе цели. Исследователи обнаружили, что LENCON способен поддерживать нормальный уровень глюкозы в крови более 180 дней у первых мышей и может быть удален без спаек после более чем одного года трансплантации у вторых мышей.

«Это поразительные результаты, показывающие, как LENCON может успешно и безопасно использоваться при сахарном диабете I типа. Наши результаты показывают, что LENCON может предложить новый вариант клеточной терапии сахарного диабета I типа», - говорит автор доктор Фумисато Одзава.

ИСТОЧНИК


 



Бета-клетки против "замкнутого контура".




Предполагалось, что это будет равное обсуждение будущего связанного с лечением диабета 1 типа - трансплантацией островков (бета-клеток) и/или терапией инсулиновими помпами с замкнутым контуром ("искусственная поджелудочная"). Но как оказалось у помпы с замкнутым контуром уже есть одно преимущество - она одобрена FDA и устройство уже на рынке.

Во время открытия 77-й научной сессии Американской диабетической ассоциации основатель компании "Millman Labs" Джеффри Миллман и главный представитель миссии JDRF Аарон Ковальски провели дискуссию по поводу того, какая из двух терапий окажет наибольшую пользу сообществу диабета 1 типа, при этом Джеффри Миллман отстаивал технологию трансплантации, а Аарон Ковальски технологию помп с замкнутым контуром.
Д.Милман, возможно, понимая, что он уже в невыгодном положении, провел большую часть беседы, подчеркивая, как в последние годы улучшилась жизнеспособность заместительной терапии островковыми клетками
Collapse )

«Neo-Islets», основной шаг к функциональному лечению диабета 1 типа.



Обложка июльского выпуска журнала «STEM CELLS» от июля 2017 года «The Medical Medicine» демонстрирует последнее достижение к функциональному излечению инсулинзависимого диабета. Ученые из SymbioCellTech (SCT), небольшой биотехнологической компании в Солт-Лейк-Сити, разработали технологию, которая объединяет мезенхимальные стволовые клетки (MSC) с культивируемыми клетками островковых клеток поджелудочной железы с образованием трехмерных клеточных кластеров, называемых «неоостровками». Однократная доза неоостровков, вводимая в брюшную полость, обеспечивает прочный контроль сахара в крови, освобождая от зависимости к экзогенному инсулину. Без необходимости наличия потенциально токсичных антиотрицательных препаратов (речь о препаратах подавляющих отторжение - авт.) или устройств имплантатов.

Collapse )

Клеточная терапия как метод сокращения диабета 1 типа.

Сан-Диего , декабрь 18, 2014 / PRNewswire / - Сегодня ViaCyte объявила о доклинических исследованиях опубликованых в Cell Stem Cell, которые описывают новый подход, о замене инсулин-продуцирующих клеток при сахарном диабете 1 типа. Метод использует клетки-предшественники поджелудочной, полученные из человеческих эмбриональных стволовых клеток и протолерогенную терапию, которая имеет потенциал, позволяющий клеткам выживать после трансплантации в организм без постоянной иммуносупрессивной терапии. В числе одного из способов лечения диабета, когда собственная иммунная система человека разрушает инсулин-продуцирующие клетки в поджелудочной железе, и замена этих клеток считается эффективным способом смягчить болезнь.
logo_VC
Исследование, проведенное учеными из Университета Калифорнии, Сан-Франциско (UCSF) и ViaCyte, в частной компании регенеративной медицины компании, описаны на модели мыши, у который селективной блокадой конкретных элементов иммунной системы, костимулирующих блокирование агентов CTLA4Ig и анти-CD154, позволили имплантированным клеткам-предшественникам, избежать иммунное отторжения и развить в инсулин-продуцирующие и других клетки здоровой эндокринной поджелудочной железы. Эти клетки выделяют панкреатические эндокринные гормоны, такие как инсулин в ответ на изменения уровня сахара в крови.

Как правило, клеточных трансплантаты от неродственного донора остаются жизнеспособными, только если подавляется иммунная система реципиента. В новом исследовании, опубликованном в Интернете в преддверии февральского выпуска печатного издания Cell Stem Cell, использовались несколько моделей, включая модели мыши, которая была "очеловечена" в том смысле, что он несла основные части иммунной системы человека и должны была иммунологически реагировать на клетки человека, как это обычно происходит после пересадки в организм пациента, с учётом новой перспективной методики, и мягко и селективно ослабить опосредованное отторжение трансплантата Т-клеток.

Подход позволил имплантированным клеткам расти, вырабатывать инсулин, и образовывать островковые структуры. У мышей, у которых были устранены их собственный инсулин-секретирующие клетки, были здоровые уровни инсулина, выделяемых имплантированными клетками человека и, следовательно, нормальный уровень сахара в крови. Авторы исследования считают, что подход, апробированный в гуманизированной модели, может быть разработан в метод, который сочетает в себе клеточную терапии с толерогенным лечением, обеспечивая «устойчивого альтернативную стратегию для пациентов с сахарным диабетом 1 типа."

Клетки, используемые в экспериментах были аналогичны тем, которые разработаны для использования в устройстве компании ViaCyte - VC-01 ™, который, в настоящее время изучается в клинике. Эти клетки поджелудочной железы предшественников (так называемые PEC-01 ™ клетки) развиваются после хирургической имплантации в полностью функционирующие инсулин-продуцирующие бета-клетки и другие виды эндокринных клеток, которые составляют здоровую часть островков поджелудочной железы, область поджелудочной железы, содержащую инсулин. VC-01 комбинированный продукт, использующий макроинкапсулирование устройство, предназначенное для защиты имплантированных клеток от иммунной системы пациента.2cea172

Кевин ДеАмор (Kevin D'Amour, PhD,), доктор философии, главный научный сотрудник ViaCyte прокомментировал: "Эти результаты, должны быть испытаны на людях, возможно они могли бы обеспечить альтернативный подход к лечению типа 1 и инсулинозависимым диабетом типа 2 с нашими PEC-01 клеток, вмешиваясь в иммунные процессы, которые обычно приводят к признанию чужеродных клеток. Эта новая иммунотерапия может представлять собой путь для имплантированных PEC-01 клеток, чтобы выжить и развиться до полной зрелости островковых клеточных структур, вырабатывающих инсулин и другие регуляторные белки для поддержания, в долгосрочной перспективе, нормальных уровней сахара в крови".

Более миллиона человек в Соединенных Штатах управляют диабетом 1 типа с многократными ежедневными инъекциями инсулина, строгой диетой и образом жизни. Трансплантация островковых клеток на текущем этапе, уменьшает или даже устраняет необходимость в инъекциях инсулина, но высокой ценой: пациенты нуждаются в сильной иммуносупрессии на оставшуюся часть своей жизни, которая несет значительные побочные эффекты, включая риски инфекций и рака.


Результаты в Cell Stem Cell предпологают, что иммунотерапия может быть альтернативой использованию устройств физической защиты, предотвращающих иммунное отторжение системы PEC-01 клеток.

ИСТОЧНИК